La malattia del rene policistico (ADPKD) è una malattia multisistemica e progressiva caratterizzata da formazione di cisti multiple (parti del rene non funzionanti ripiene di liquido non comunicanti con le vie urinarie) che aumentano progressivamente di volume determinando una progressiva alterazione della funzionalità renale sino alla dialisi che si rende necessaria nel 50% dei casi entro i 60 anni.

Essa colpisce quattro persone ogni diecimila. E’ una malattia ereditaria (autosomica dominate) e può colpire contemporaneamente oltre ad i reni, il fegato, il pancreas e la milza.  Attualmente non esiste una terapia specifica.

L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio del Tolvaptan, un farmaco antagonista del recettore V2 della vasopressina già usato in Europa per la cura della carenza di sodio nel sangue.

Esso è indicato per rallentare la formazione di cisti e la perdita di funzionalità renale negli adulti affetti da rene policistico. L'uso di tolvaptan è raccomandato per pazienti con funzioni renali normali o moderatamente ridotte e con malattia in rapida progressione.

E’ un farmaco che va utilizzato sotto stretto controllo medico in quanto sovradosaggi possono causare danni al fegato.

Fa parte della categoria dei farmaci orfani cioè farmaci potenzialmente utili per la salute pubblica ma non avendo una richiesta sufficiente è abbandonato dalle case farmaceutiche in quanto le spese di mantenimento sono più alte della rendita. L’EMA in questo caso è in grado di appropriarsi del farmaco e renderlo nuovamente utilizzabile dalla comunità utilizzando dei fondi speciali dedicati alle malattie rare.

 Fonte: 

http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/ema-raccomanda-lapprovazione-di-tolvaptan-il-trattamento-del-rene-policistico