Utente
Egregi Dottori,
sto concludendo un dottorato europeo tra Francia e Belgio sullo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento delle malattie neurodegenerative.

Il mio messaggio è un po' particolare rispetto a quelli che siete soliti leggere in questo utilissimo forum.
Vi contatto infatti perchè ho bisogno dell'opinione di esperti per quanto riguarda un aspetto del mio dottorato di ricerca.

Durante il corso di questi ultimi 4 anni ho lavorato ad un sistema capace di indurre le cellule staminali dei ventricoli laterali del cervello a differenziarsi. Questo farmaco è stato testato con discreto successo in vivo su dei modelli animali (ratti) di malattia neurodegenerativa.
Uno dei limiti più importanti di questo sistema pero' è che per essere attivo ed efficace deve essere iniettato direttamente nei ventricoli via iniezione intracerebrale.

A luglio devo difendere il mio lavoro di fronte ad una giuria di esperti che mi porrà delle domande sia di carattere tecnico che generale. La domanda che temo di più è "Credi che il tuo sistema possa essere un giorno traslato in clinica vista la sua invasività?". A questa domanda non so rispondere e per questo avrei bisogno del vostro parere. Quello che chiedo è l'opinione informale di esperti de settore.

Credete che una terapia a base di una singola (o forse più) iniezioni nel ventricolo laterale del cervello di un paziente affetto da malattia neurodegenerativa possa essere realistica? O è da escludere a priori perchè troppo invasiva e rischiosa?

Vi ringrazio infinitamente per l'attenzione e per le eventuali risposte.
Buona giornata e buon lavoro

[#1]  
Dr. Vincenzo Della Corte

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Io non so cosa inietterebbe nel cervello, ma nei ventricoli laterali è stato iniettato un gran numero di farmaci. Se il farmaco non è particolarmente tossico e facendo il bilancio rischi/benefici, la cosa è fattibile.
Penso che, se si esclude di iniettarlo per puntura lombare (andrebbe nel liquor, anche se non indirizzato direttamente al ventricolo), si potrebbe porre un catetere in permanenza, nel ventricolo laterale, unito ad un serbatoio (tutto sotto cute, quindi) e pungendo il serbatoio per via percutanea iniettare il farmaco.
La tecnica di somministrazione dovrebbe essere questa, cioè molto semplificata da fare anche in ambulatorio (però, bisogna vedere che effetti collaterali ha il farmaco una volta che arriva nel ventricolo)
Cordialità.
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[#2] dopo  
Utente
Buonasera Dottore,
grazie mille per la sua utilissima risposta!
Il farmaco non ha effetti tossici maggiori sui ratti nel corso della terapia ma non sono stati condotti al momento studi specifici di tossicità acuta e cronica in animali sani e malati, quindi non mi sbilancio.
Quello che mi interessa soprattutto è sapere se la procedura di per sé (iniezioni intraventricolari) sia realistica o meno, non essendo io del settore. Ma mi ha già risposto e per questo la ringrazio di nuovo!
Le auguro una buona serata

[#3]  
Dr. Vincenzo Della Corte

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Contatti un qualunque Neurochirurgo e Questi Le sarà di uguale aiuto.
I Suoi Professori di Farmacologia dovrebbero, però, conoscere il problema.
Chi Le ponesse la domanda che Lei teme si mostrerebbe scarsamente competente.

Il Suo Dottorato esattamente in quale gruppo di discipline si svolge e presso quale Istituto/Dipartimento ed in quale Università ha luogo?
Cordialità.
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[#4] dopo  
Utente
Il mio dottorato si basa sullo sviluppo di sistemi per la vettorizzazione e rilascio di farmaci in siti, condizioni e tempi specifici. In inglese si riassume tutto con "drug delivery".
Nel mio caso questi sistemi sono rappresentati da nanocapsule funzionalizzate con peptidi attivi.

I miei supervisori sono persone molto competenti nei loro ambiti (un esperto in fisica, un'esperta in rigenerazione tissutale, un esperto in peptidi attivi e un'esperta in nanotecnologia). La nostra era una ricerca di base che si è sviluppata, inaspettatamente, molto rapidamente (per questo manca della supervisione di un clinico). La giuria di esperti, che potrebbe includere un neurochirurgo, ha come compito anche quello di assicurarsi che io mi sia posto certe domande pur conoscendone già la risposta.

Ho svolto parte del lavoro in Francia, all'UA di Angers (Translational micro- and nanomedicine Department) e sto concludendo il mio dottorato in Belgio, all'UCL di Bruxelles (Advanced Drug Delivery and Biomaterials Department).

La ringrazio ancora una volta per il tempo che mi ha dedicato e per la sua risposta che tornerà di certo utilissima nel corso della mia difesa di dottorato!

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Dr. Vincenzo Della Corte

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OK.
Se ha piacere, comunichi pure gli ulteriori sviluppi della Sua ricerca.
Auguri cordiali.
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