La FDA approva il primo farmaco per la cheratite neurotrofica

La FDA ha approvato il primo farmaco: l' Oxervate (cenegermin) collirio , per il trattamento della cheratite neurotrofica.

La prevalenza della cheratite neurotrofica non è molto alta, ma l'impatto di questa grave condizione su ciascun paziente può essere davvero devastante. 

La cheratite neurotrofica è una malattia degenerativa risultante da una perdita della sensibilità corneale.

La perdita della sensibilità corneale altera la salute della cornea causa danni progressivi dapprima all'Epitelio e poi anche allo stroma corneale, con fenomeni di assottigliamento corneale, cheratoectasie, ulcerazioni fino a vere e proprie perforazioni corneali (casi più gravi e per fortuna molto rari).

La prevalenza della cheratite neurotrofica è circa di 5 persone su 10.000 individui.

La sicurezza e l'efficacia di Oxervate, un collirio contenente cenegermin, sono state studiate su un totale di 151 pazienti affetti da cheratite neurotrofica in

due studi multicentrici controllati randomizzati, in due settimane, con doppia mascheratura.

Nel primo studio, i pazienti sono stati randomizzati in tre gruppi diversi.

Un gruppo ha ricevuto Oxervate, un secondo gruppo ha ricevuto un collirio con una diversa concentrazione di cenegermin e il terzo gruppo (effetto placebo) ha ricevuto un collirio senza cenegermin.

Nel secondo studio, invece i pazienti sono stati randomizzati in due soli gruppi.

Un gruppo è stato trattato con colliri Oxervate e l'altro gruppo è stato trattato con un collirio senza cenegermin.

Tutti i colliri in entrambi gli studi sono stati somministrati sei volte al giorno negli occhi interessati per 8 settimane.

Nel primo studio, sono stati arruolati solo i pazienti con la malattia in un solo occhio, mentre nel secondo studio i pazienti con la malattia in entrambi gli occhi.

Sono stati trattati sempre entrambi gli occhi contemporaneamente.

In entrambi gli studi, si è ottenuta la completa guarigione corneale in 8 settimane

(70% dei pazienti trattati) con Oxervate collirio, rispetto al 28% dei pazienti trattati senza cenegermin (il principio attivo di Oxervate).

Le reazioni avverse più comuni nei pazienti in terapia con che Oxervate collirio sono state

dolore oculare,

iperemia congiuntivale reattiva

infiammazione oculare e

aumento della lacrimazione. (sino ad una vera e propria epifora)

A Oxervate è stata assegnata un codice prioritario, in base al quale la FDA deve rispondere entro 6 mesi dalla presentazione della domanda dove l'agenzia stabilisce che il farmaco, se approvato, fornirebbe un miglioramento significativo della sicurezza o dell'efficacia del trattamento, diagnosi o prevenzione di una condizione grave.

Oxervate è stato inserito tra i farmaci orfani: aiutando ed incoraggiando così lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.

La FDA ha concesso l'approvazione di Oxervate collirio alla italiana Dompé farmaceutici SpA.

N.B. I farmaci orfani sono quei medicinali utili per trattare una malattia rara.

Le malattie rare sono definite tali per la loro bassa frequenza nella popolazione. In Europa una malattia è considerata rara se colpisce meno di 1 abitante su 2000.

OXERVATE contiene 

• - Il principio attivo è cenegermin. 1 mL di OXERVATE contiene 20 microgrammi di cenegermin.

• - Gli altri componenti sono trealosio diidrato, mannitolo, disodio fosfato dibasico anidro, sodio fosfato monobasico diidrato, idrossipropilmetil cellulosa, polietilenglocole 6000, L-metionina, acqua per preparazioni iniettabili, acido cloridrico, sodio idrossido e azoto.

• OXERVATE è un collirio che si presenta sottoforma di soluzione limpida, incolore.

• È fornito in flaconcini multidose di vetro.

  Ciascun flaconcino contiene 1 mL di collirio.
  I flaconcini sono contenuti in una scatola settimanale di cartone contenente 7 flaconcini.
  7 adattatori per flaconcini, 42 pipette, 42 salviette disinfettanti e una scheda di annotazione della dose saranno forniti separatamente dai flaconcini. Saranno inclusi come scorta un altro adattatore (1), pipette (3) e salviette (3).

  Dimensioni della confezione: 7 flaconcini multidose.

  Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

  Dompé farmaceutici S.p.A. Via Santa Lucia, 6
  20122 Milano
  Italia

Informazioni più dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web della Agenzia europea dei medicinali: http://www.ema.europa.eu.