Vaccini a RNA e maculopatia secca: una nuova frontiera terapeutica

Negli ultimi anni la tecnologia a RNA messaggero (mRNA) è entrata con forza nella pratica clinica grazie ai vaccini contro le infezioni virali. Parallelamente, la ricerca oftalmologica sta esplorando l’utilizzo dell’mRNA non solo a scopo preventivo, ma come vero e proprio strumento terapeutico.

Uno degli ambiti più promettenti è il trattamento della maculopatia secca, una patologia per la quale, ad oggi, non esiste una terapia risolutiva.

Effetti del vaccino mRNA sulla maculopatia secca

La maculopatia secca: un bisogno clinico ancora insoddisfatto

La degenerazione maculare legata all’età (AMD) secca rappresenta circa l’80–90% dei casi di maculopatia. È caratterizzata da:

• accumulo di drusen,
• disfunzione dell’epitelio pigmentato retinico,
• progressiva perdita dei fotorecettori,
• coinvolgimento dei meccanismi infiammatori e del sistema del complemento.

A differenza della forma umida, per la forma secca non sono disponibili terapie farmacologiche efficaci in grado di arrestarne o modificarne in modo significativo l’evoluzione.

Questo rende la maculopatia secca uno dei principali obiettivi della ricerca traslazionale.

Perché l’RNA messaggero può cambiare lo scenario?

L’mRNA è una molecola in grado di fornire alle cellule le istruzioni per produrre specifiche proteine.

Nel contesto terapeutico, questo significa poter indurre localmente la produzione di molecole benefiche, senza modificare in modo permanente il DNA del paziente.

Quali sono i vantaggi dell'mRNA?

I principali vantaggi della tecnologia mRNA sono:

• assenza di integrazione genomica,
• effetto temporaneo e modulabile,
• possibilità di bersagliare vie biologiche specifiche,
• elevata flessibilità di progettazione.

In oftalmologia, l’occhio rappresenta un organo ideale per questo tipo di approccio, grazie alla compartimentazione anatomica e alla possibilità di somministrazione locale.

mRNA e maculopatia secca: il ruolo dell’infiammazione

Numerose evidenze indicano che la maculopatia secca è associata a una attivazione cronica del sistema immunitario innato, in particolare del sistema del complemento.

L’iperattivazione di queste vie contribuisce al danno progressivo dell’epitelio pigmentato e dei fotorecettori.

Le nuove terapie basate su mRNA mirano a:

• modulare la risposta infiammatoria,
• indurre la produzione di proteine regolatrici del complemento,
• proteggere le cellule retiniche dallo stress ossidativo.

In questo contesto, l’mRNA agisce in modo simile a un “farmaco biologico endogeno”, prodotto direttamente dalle cellule bersaglio.

Non un vaccino in senso classico

È importante chiarire un punto fondamentale, soprattutto per i pazienti: non si tratta di vaccini preventivi come quelli contro le infezioni.

Nel caso della maculopatia secca, il termine "vaccino a RNA" viene talvolta utilizzato in modo improprio. Più correttamente si parla di:

• terapia a mRNA,
• immunomodulazione mirata,
• trattamento biologico innovativo.

L’obiettivo non è stimolare una risposta immunitaria, ma regolarla.

Maculopatia secca e mRNA: qual è lo stato attuale della ricerca?

Attualmente, diverse molecole basate su tecnologia mRNA sono:

• in fase preclinica,
• in studi clinici iniziali,
• oggetto di ricerca combinata con altre terapie (antiossidanti, neuroprotezione).

I risultati preliminari suggeriscono:

• buona tollerabilità,
• risposta biologica mirata,
• potenziale rallentamento della progressione della malattia.

Tuttavia, siamo ancora lontani dall’applicazione clinica routinaria e saranno necessari studi di lungo termine per valutarne efficacia e sicurezza.

Prospettive future per la cura della maculopatia secca

L’introduzione delle terapie a mRNA potrebbe rappresentare un cambio di paradigma nel trattamento della maculopatia secca:

• da semplice monitoraggio a intervento patogenetico,
• da approccio passivo a terapia personalizzata,
• con la possibilità, in futuro, di combinare mRNA, terapia genica e neuroprotezione.

Per i pazienti, questo significa una speranza concreta in una patologia che fino a oggi ha avuto opzioni terapeutiche molto limitate.

La tecnologia a RNA messaggero apre nuove prospettive nel trattamento della maculopatia secca, mirando direttamente ai meccanismi biologici alla base della malattia. Pur essendo ancora in fase di sviluppo, queste terapie rappresentano una delle strade più promettenti della moderna oftalmologia. In un futuro non lontano, parlare di "vaccino a RNA" per la maculopatia potrebbe non essere più una provocazione, ma una realtà terapeutica.

Abbiamo parlato di degenerazione maculare atrofica in occasione del Congresso annuale SILO 2026