È stato autorizzato un farmaco per curare la causa dell'Alzheimer

La data del 7 Giugno 2021 è destinata a rappresentare una pietra miliare nella lotta contro l'Alzheimer, essendo stato approvato un farmaco, l’aducanumab, provvisto di potenziale beneficio per i pazienti grazie al suo impatto sulla fisiopatologia di questa malattia.

Il via libera al farmaco Aducanumab

Per anni i ricercatori hanno tentato invano di individuare la chiave di volta per la cura di questa patologia attraverso molteplici strategie, fino a quando, nel 2018, sulla rivista Jama, un editoriale censiva 400 test clinici falliti, ossia che non erano riusciti a perseguire l’endpoint primario, sottolineando come le multinazionali del farmaco più prestigiose avessero deciso di abbandonare la ricerca.

La Food and Drug Administration (FDA), il 7 Giugno 2021, ha autorizzato l’utilizzo del farmaco Aducanumab, prodotto dall’azienda farmaceutica statunitense Biogen e dalla giapponese Eisai, sviluppato per rallentare la progressione della malattia di Alzheimer e i cui test inizialmente apparivano ambigui, ma che ad un'ulteriore indagine ha mostrato di produrre dei benefici sulla malattia a uno stadio iniziale.

La Dr. Patrizia Cavazzoni, ricercatrice di origini italiane, Neuropsicofarmacologa e Direttore del Center for Drug Evaluation and Research (CDER) alla FDA di Silver Spring, Maryland, ha deciso, prima della conclusione di un ulteriore trial, l’approvazione accelerata del farmaco Aducanumab pur essendo consapevole dell’esistenza di pareri contrastanti, ma spiegando che ci sono «ragionevoli probabilità» che i benefici dell’Aducanumab superino i possibili rischi e che rallenti effettivamente il declino delle capacità cognitive nei pazienti che soffrono di Alzheimer.

Cause dell'Alzheimer: l'accumulo di beta amiloide

La malattia di Alzheimer è una malattia neurodegenerativa contrassegnata da un declino cognitivo e funzionale, tale da deteriorare progressivamente la vita quotidiana dei pazienti, e che è caratterizzata da modifiche strutturali del cervello legate all’accumulo tossico di placche di beta amiloide (Aβ), che inizia approssimativamente 20 anni prima che si manifestino i sintomi iniziali, tipicamente costituiti da disturbi della memoria. Secondo i dati del Ministero della Salute le persone affette dall’Alzheimer in Italia sarebbero oltre un milione e l’OMS stima che il numero dei circa 35 milioni nel mondo sia in duplicazione nel 2030.

È intuitivo quanto sia molto più difficile rigenerare i neuroni piuttosto che bloccarne la degenerazione prima che avanzi, per cui nel contrasto a questa malattia il paradigma culturale consolidato è che bisogna intervenire precocemente e tempestivamente attraverso una diagnosi precoce di Alzheimer.

Il primo farmaco che agisce sulle cause dell'Alzheimer

L’Aducanumab (nome brand: Aduhelm) è un anticorpo monoclonale umano IgG1 che, attraverso una somministrazione mensile endovena, agisce legandosi agli aggregati Aβ, agli oligomeri solubili e alle fibrille insolubili dei depositi cerebrali di beta-amiloide negli stadi precoci della malattia, impedendone l’accumulo, come è stato rilevato dai ricercatori in tre studi separati, che rappresentano un totale di 3. 482 partecipanti, condotti in doppio cieco, randomizzati e controllati. Nei partecipanti che hanno ricevuto il trattamento si è evidenziata una riduzione di placche di β-amiloide dipendente dalla dose e dal tempo di somministrazione, che non si è rilevata nei soggetti trattati con placebo.

Howard Fillit, Direttore della Alzheimer's Drug Discovery Foundation, ha approvato la decisione della Cavazzoni di rendere il farmaco disponibile per i pazienti, pur ritenendo necessari supplementi di ricerca da parte della Compagnia per comprovarne in modo inequivocabile i benefici. Analogamente, Ronald Petersen, Esperto di Alzheimer alla Mayo Clinic, enfatizza il giorno del semaforo verde all’Aduhelm ma nel contempo invita alla cautela sottolineando che da questo farmaco non si deve attendere una cura definitiva ma solo un rallentamento nella progressione della malattia.

Dal punto di vista personale, ritengo che l'eccezionalità dell'evento risiede nel fatto che dopo quasi 20 anni è stato autorizzato un nuovo farmaco contro l'Alzheimer che è il primo ad intervenire sulle cause della malattia anziché sui sintomi, la cui efficacia sarà funzione di una diagnosi tempestiva che scaturirà solo da una consolidata attitudine alla prevenzione.

Fonti:  

•  "Aduhelm (aducanumab-avwa) injection, for intravenous use" (PDF). Biogen. Retrieved 8 June 2021.
• "FDA's Decision to Approve New Treatment for Alzheimer's Disease". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 7 June 2021. Retrieved 7 June 2021.
• Alzheimer’s drug from Biogen wins US approval