alzheimer

È stato autorizzato un farmaco per curare la causa dell'Alzheimer

Dr. Mauro ColangeloData pubblicazione: 08 giugno 2021

La data del 7 Giugno 2021 è destinata a rappresentare una pietra miliare nella lotta contro l'Alzheimer, essendo stato approvato un farmaco, l’aducanumab, provvisto di potenziale beneficio per i pazienti grazie al suo impatto sulla fisiopatologia di questa malattia.

Il via libera al farmaco Aducanumab

Per anni i ricercatori hanno tentato invano di individuare la chiave di volta per la cura di questa patologia attraverso molteplici strategie, fino a quando, nel 2018, sulla rivista Jama, un editoriale censiva 400 test clinici falliti, ossia che non erano riusciti a perseguire l’endpoint primario, sottolineando come le multinazionali del farmaco più prestigiose avessero deciso di abbandonare la ricerca.

La Food and Drug Administration (FDA), il 7 Giugno 2021, ha autorizzato l’utilizzo del farmaco Aducanumab, prodotto dall’azienda farmaceutica statunitense Biogen e dalla giapponese Eisai, sviluppato per rallentare la progressione della malattia di Alzheimer e i cui test inizialmente apparivano ambigui, ma che ad un'ulteriore indagine ha mostrato di produrre dei benefici sulla malattia a uno stadio iniziale.

La Dr. Patrizia Cavazzoni, ricercatrice di origini italiane, Neuropsicofarmacologa e Direttore del Center for Drug Evaluation and Research (CDER) alla FDA di Silver Spring, Maryland, ha deciso, prima della conclusione di un ulteriore trial, l’approvazione accelerata del farmaco Aducanumab pur essendo consapevole dell’esistenza di pareri contrastanti, ma spiegando che ci sono «ragionevoli probabilità» che i benefici dell’Aducanumab superino i possibili rischi e che rallenti effettivamente il declino delle capacità cognitive nei pazienti che soffrono di Alzheimer.

Cause dell'Alzheimer: l'accumulo di beta amiloide

La malattia di Alzheimer è una malattia neurodegenerativa contrassegnata da un declino cognitivo e funzionale, tale da deteriorare progressivamente la vita quotidiana dei pazienti, e che è caratterizzata da modifiche strutturali del cervello legate all’accumulo tossico di placche di beta amiloide (Aβ), che inizia approssimativamente 20 anni prima che si manifestino i sintomi iniziali, tipicamente costituiti da disturbi della memoria. Secondo i dati del Ministero della Salute le persone affette dall’Alzheimer in Italia sarebbero oltre un milione e l’OMS stima che il numero dei circa 35 milioni nel mondo sia in duplicazione nel 2030.

È intuitivo quanto sia molto più difficile rigenerare i neuroni piuttosto che bloccarne la degenerazione prima che avanzi, per cui nel contrasto a questa malattia il paradigma culturale consolidato è che bisogna intervenire precocemente e tempestivamente attraverso una diagnosi precoce.

Il primo farmaco che agisce sulle cause dell'Alzheimer

L’Aducanumab (nome brand: Aduhelm) è un anticorpo monoclonale umano IgG1 che, attraverso una somministrazione mensile endovena, agisce legandosi agli aggregati Aβ, agli oligomeri solubili e alle fibrille insolubili dei depositi cerebrali di beta-amiloide negli stadi precoci della malattia, impedendone l’accumulo, come è stato rilevato dai ricercatori in tre studi separati, che rappresentano un totale di 3. 482 partecipanti, condotti in doppio cieco, randomizzati e controllati. Nei partecipanti che hanno ricevuto il trattamento si è evidenziata una riduzione di placche di β-amiloide dipendente dalla dose e dal tempo di somministrazione, che non si è rilevata nei soggetti trattati con placebo.

Howard Fillit, Direttore della Alzheimer's Drug Discovery Foundation, ha approvato la decisione della Cavazzoni di rendere il farmaco disponibile per i pazienti, pur ritenendo necessari supplementi di ricerca da parte della Compagnia per comprovarne in modo inequivocabile i benefici. Analogamente, Ronald Petersen, Esperto di Alzheimer alla Mayo Clinic, enfatizza il giorno del semaforo verde all’Aduhelm ma nel contempo invita alla cautela sottolineando che da questo farmaco non si deve attendere una cura definitiva ma solo un rallentamento nella progressione della malattia.

Dal punto di vista personale, ritengo che l'eccezionalità dell'evento risiede nel fatto che dopo quasi 20 anni è stato autorizzato un nuovo farmaco contro l'Alzheimer che è il primo ad intervenire sulle cause della malattia anziché sui sintomi, la cui efficacia sarà funzione di una diagnosi tempestiva che scaturirà solo da una consolidata attitudine alla prevenzione.

Fonti:  


Autore

maurocolangelo
Dr. Mauro Colangelo Neurologo, Neurochirurgo

Laureato in Medicina e Chirurgia nel 1972 presso Università Napoli.
Iscritto all'Ordine dei Medici di Napoli tesserino n° 11151.

2 commenti

#1
Utente 510XXX
Utente 510XXX

Dott. Colangelo, notizia più bella non poteva arrivare. Gli studi su questa maledetta patologia che dispensa tristezza e sconforto in tante famiglie hanno, finora, dato solo false speranze. Confrontarsi con i nostri genitori, zii e/o nonni, che a tratti non ci riconoscono, o non ricordano episodi importanti della loro, e nostra vita, è veramente destabilizzante per chi,impotente, li vive. Resta la speranza che questo nuovo farmaco che agisce sulle cause, e non sui sintomi, dia,sempre più nel tempo, riscontri positivi. La ringrazio sentitamente per questo articolo che, sicuramente, darà sollievo a tante persone che assistono i propri cari. Seguo con interesse i suoi articoli sempre molto interessanti. Grazie.

#2
Dr. Mauro Colangelo
Dr. Mauro Colangelo

Grazie a Lei gentile Utente per l'attenzione ed i lusinghieri commenti che mi esprime. Lei ha perfettamente ragione dicendo che la malattia di Alzheimer coinvolge in uno il paziente e coloro che lo assistono. La prospettiva che si apre con questo farmaco, seppur ancora sotto i riflettori per valutarne la reale efficacia, è di una approccio diretto alla causa della malattia ma nella sua fase iniziale e pertanto, come è esplicitamente riferito nella news, occorre pervenire ad una diagnosi precoce affinché si possa innescare un utile percorso terapeutico.
Cordialmente

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